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２０２４年剛開啟不久，基因療法開發(fā)商ＶｏｙａｇｅｒＴｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ與諾華制藥子公司就宣布“牽手”，雙方將合作推進亨廷頓病（ＨＤ）和脊髓性肌萎縮癥（ＳＭＡ）和臨床前基因治療候選藥物。
強強合作的背后，是基因療法市場蓬勃發(fā)展的增長潛力。根據(jù)Ａｌｌｉｅｄ Ｍａｒｋｅｔ Ｒｅｓｅａｒｃｈ和Ｇｌｏｂａｌ Ｍａｒｋｅｔ Ｒｅｓｅａｒｃｈ的研究，預計到２０３０年，全球基因編輯市場規(guī)模將達到３６０．６１億美元，復合年增長率為２２．３％。
ＣＢＥＲ顯示，２０２３年ＣＢＥＲ共批準了５款基因療法，２０２２年該部門批準了４款基因療法。２０２３年新批準的５款療法涵蓋多種罕見病治療領域，包括鐮刀型細胞貧血病（ＳＣＤ）、杜氏肌營養(yǎng)不良癥等。
其中，有一款是基于ＣＲＩＳＰＲ基因編輯技術開發(fā)的Ｃａｓｇｅｖｙ療法，這被認為是基因療法領域一個具有里程碑意義的突破。
２０２３年１２月９日，美國ＦＤＡ宣布批準一款商品名為Ｃａｓｇｅｖｙ的ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ９基因編輯療法上市，用于治療１２歲及以上的鐮刀型細胞貧血病（ＳＣＤ）患者，定價２２０萬美元，折合人民幣超過１５００萬元。此前的２０２３年１１月１７日，英國藥品和健康產(chǎn)品管理局已批準該療法上市。
資料顯示，鐮刀型細胞貧血病（ＳＣＤ）是一種遺傳性血液病，由于編碼血紅蛋白β肽鏈的基因出現(xiàn)變異，導致血紅蛋白功能異常。臨床表現(xiàn)為慢性溶血性貧血、易感染和再發(fā)性疼痛危象引起慢性局部缺血從而導致器官組織損害。主要通過輸血、藥物治療等方法進行治療。患者仍存在巨大的尚未被滿足的臨床需求。２０１８年５月１１日，國家衛(wèi)健委等５部門聯(lián)合制定了頭一批罕見病目錄，將鐮刀型細胞貧血病也收錄其中。
杜氏肌營養(yǎng)不良也是一種罕見病，它是由于人體ＤＭＤ基因發(fā)生功能缺陷所導致的一種單基因病，是進行性肌營養(yǎng)不良癥中尤為常見、發(fā)病率很高的一種。據(jù)悉，如果不經(jīng)過任何藥物治療和康復訓練，ＤＭＤ患者肌肉無力萎縮持續(xù)進展，將導致脊柱畸形、心肺功能衰竭，從而危及患者的生命。
２０２３年６月２２日，Ｓａｒｅｐｔａ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ宣布其與羅氏（Ｒｏｃｈｅ）聯(lián)合開發(fā)的基因療法Ｅｌｅｖｉｄｙｓ（ｄｅｌａｎｄｉｓｔｒｏｇｅｎｅ ｍｏｘｅｐａｒｖｏｖｅｃ，ＳＲＰ－９００１）獲美國ＦＤＡ加速批準上市，這是全球頭款杜氏肌營養(yǎng)不良（ＤＭＤ）的一次性基因療法，適用于４－５歲攜帶抗肌萎縮蛋白基因突變的非臥床兒科杜氏肌營養(yǎng)不良癥（ＤＭＤ）患者。Ｓａｒｅｐｔａ表示，Ｅｌｅｖｉｄｙｓ的初步定價為３２０萬美元。
據(jù)行業(yè)媒體Ｆｉｅｒｃｅ Ｂｉｏｔｅｃｈ ２０２３年７月份的報道，美國ＦＤＡ生物評估和研究中心（ＦＤＡ’ｓ Ｃｅｎｔｅｒ ｆｏｒ Ｂｉｏｌｏｇｉｃｓ Ｅｖａｌｕａｔｉｏｎ ａｎｄ Ｒｅｓｅａｒｃｈ，ＣＢＥＲ）主任表示，基因療法潛力巨大，進展緩慢可能是因為監(jiān)管過程的阻礙。
為提高審批（基因療法）產(chǎn)品的速度，美國ＦＤＡ生物評估和研究中心已制定了一個“四點計劃”，加速批準基因療法，包含促進生產(chǎn)效率、確認加速批準法規(guī)途徑、聯(lián)合其他監(jiān)管機構、啟動第二代“曲速行動”（Ｏｐｅｒａｔｉｏｎ Ｗａｒｐ Ｓｐｅｅｄ，目的是推動罕見病藥物研發(fā)的進展）等，并建議簡化病毒載體審查程序。業(yè)內(nèi)預計，“四點計劃”有望加速批準基因療法，預計未來ＦＤＡ 批準基因治療藥物的數(shù)量會進一步增加。
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