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罕見病治療領域新添“孤兒藥”上市
發布時間:2023-09-05 10:29:23

近日,阿斯利康在神經纖維瘤病領域首個創新藥物科賽優?(英文商品名:Koselugo,通用名:硫酸氫司美替尼膠囊)正式上市,惠及3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤(PN)的I型神經纖維瘤病(NF1)兒童患者。

早在今年4月28日,司美替尼就已獲得國家藥品監督管理局批準,適用于治療3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤的I型神經纖維瘤病兒童患者。司美替尼是目前首個也是唯一一個獲批的NF1相關PN治療藥物,至此,我國NF1-PN兒童患者終于迎來了治療曙光。

神經纖維瘤病(NF)是一類常染色體顯性遺傳性疾病,在其三種主要分型中NF1約占98%。中國暫無NF1流行病學數據,推算發病率為5/1,000,000。其中,約有30%-50%的NF1患者會出現NF1-PN。作為累及全身多系統的慢性綜合征,NF1-PN會造成毀容、疼痛、功能障礙、終生認知障礙等,患兒較一般人群引發惡性腫瘤及心臟疾病風險高達13%,生存年限平均減少15年。

在司美替尼出現前,NF1主要的治療方案包括手術切除、外科整形等,但90%的NF1-PN無法通過手術治療或完全切除,且復發率高。司美替尼可阻斷參與促進細胞生長的特定酶(MEK1和MEK2),在NF1中,這些酶過度活躍,導致叢狀神經纖維瘤以不受控制的方式生長。通過阻斷特定酶,司美替尼可減緩病情。

截至目前,司美替尼已在美國、歐盟、日本等國家獲批用于治療伴有癥狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤的I型神經纖維瘤病兒童患者,并在全世界多個國家和地區被認定為“孤兒藥”。


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